Aebischer博士告诉路透社医学新闻记者,他们希望在2年内开始利用该基因和载体进行帕金森氏病的相关临床试验。研究人员很早以前就已认识到GDNF可能有助于帕金森氏病患者受损多巴胺分泌细胞的恢复,但是在如何转运生长因子方面还存在问题。由于在将生长因子输入脑室时出现了无法接受的副作用,阿目金生物技术公司早期进行的人体试验已被迫终止。Aebischer博士建议将GDNF直接注入帕金森氏病中受损的脑区,如纹状体或黑质。
研究人员并不清楚这种载体产生生长因子的时间能否超过8个月,而且他们也不知道长期、甚至终生表达GDNF是否必须有该载体的参与。Aebischer博士的小组计划利用马源性慢病毒载体对GDNF基因的短期表达进行研究。但是在慢病毒治疗应用于临床实践之前,Aebischer博士的小组将研制一种基因“开关”,用来开放或关闭治疗。他们目前正在研究四环素开关。在进行人体试验前,研究人员还需要解决许多重要的生物研究安全性问题。其中包括建立一些灵敏度较高的方法来评估体内的载体分布,并检测病毒颗粒是否能重组生成有害病毒。为评估GDNF基因的长期表达,Aebischer博士计划利用细胞包裹技术将产生GDNF的细胞植入患者脑内。这项植入技术是由Aebischer博士本人于90年代中期成立的细胞治疗公司开发完成的。该技术的优点在于:一旦发生限制性副作用,研究人员即可通过便捷地除去植入物而终止治疗。
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