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基因疗法治疗帕金森氏症

来源:| 作者:| 发布时间:2015年10月14日

根据一项猴子研究的结果显示,有一天科学家也许可以运用基因疗法,终止帕金森氏症发病。由于脑部中有一种称为多巴胺的化学物质,能有效防止脑细胞的衰退。这种疗法可恢复帕金森氏症患者脑中多巴胺的制造能力。

基因疗法治疗帕金森氏症

帕金森氏症是一种运动神经失调的疾病,它是由于脑部制造多巴胺的细胞受损而引起的。多巴胺是主导人体肌肉控制与运动的重要物质。目前治疗帕金森患者的方法,多是以药物补充脑部逐渐减少的多巴胺供应量,控制患者的病情。
但是,研究者相信运用基因疗法,可以将修复细胞的蛋白传送到脑中多巴胺的中心区。现在,有个国际性的研究小组或许已找到治疗的方法了。
在10月27日的「科学」期刊中,研究小组报导在猴子实验中基因疗法不只可以保住猴子脑中的多巴胺细胞,同时也逆转了这些动物身上类似帕金森氏症的症状。
伊利诺州芝加哥激进长老教派-圣路克医学中心的领导研究员柯多瓦,在访问中向路透社医药新闻表示:「这是我所见过最有效的帕金森氏症治疗方法。」
他告诉路透社医药新闻,他和研究小组希望在进一步的猴子研究之后,正式进入人类研究阶段。
柯多瓦和研究同仁直接以基因疗法,送入患有类似帕金森氏症的猴子较脆弱的脑部区域。他们将一种基因改造过的病毒携带GDNF基因,注射入猴子体内;GDNF是一种激刺多巴胺细胞的生长因子。当它一进入脑部,此一病毒就立即将这个基因植入制造多巴胺的细胞的基因密码中。
柯多瓦指出,就人类而言,帕金森氏症基因疗法的目的,必须达到一次治疗即可持续约5年的效果。他表示研究者仍需要将这项治疗改良得更加完善,使它具有自动「关闭」GDNF基因的机制,以避免过度刺激制造出过量的多巴胺。

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